Dược phẩm 4.0: AI định hình tương lai ngành dược?

15 năm và 2 tỷ USD - đó là thời gian và chi phí trung bình để đưa một loại thuốc mới ra thị trường, chưa kể tỷ lệ thành công ở thử nghiệm lâm sàng chưa đến 10%. Những con số này là bài toán đè nặng lên ngành dược trong suốt hàng chục năm. Và giờ đây, bài toán đó càng trở nên cấp bách hơn khi trong 5 năm tới, hàng loạt thuốc đang bán chạy với doanh thu tỷ đô mất bảo hộ độc quyền, các phiên bản thay thế như thuốc generic và thuốc sinh học tương tự tràn vào chiếm thị phần, khiến hơn 200 tỷ USD doanh thu có nguy cơ bốc hơi. 

Trước viễn cảnh sụt giảm doanh thu nhanh chóng, các công ty dược buộc phải chuyển mình, từ cắt giảm chi phí, rút ngắn thời gian R&D đến đẩy mạnh thuê ngoài sản xuất. Trong bối cảnh ấy, “Dược phẩm 4.0” nổi lên như một hướng đi đầy tiềm năng. 

Dược phẩm 4.0 

Lấy cảm hứng từ mô hình Công nghiệp 4.0, Dược phẩm 4.0 là thuật ngữ do Hiệp hội Kỹ sư Dược phẩm Quốc tế (ISPE) đưa ra để mô tả xu hướng chuyển đổi, ứng dụng các công nghệ tiên tiến như AI và học máy, điện toán đám mây và Internet vạn vật (IoT). Trong ngành dược, những công nghệ này giúp tăng năng suất, nâng cao độ chính xác ngay từ lần sản xuất đầu tiên, cải thiện khả năng giám sát toàn bộ quy trình và tăng mức độ tuân thủ tiêu chuẩn. 

Dược phẩm 4.0 nhấn mạnh việc tận dụng dữ liệu để kết nối liền mạch các khâu R&D, thử nghiệm lâm sàng, sản xuất và kiểm soát chất lượng. Những quy trình vốn tách biệt được tổ chức lại thành một vòng lặp khép kín, nơi các quyết định có thể được đưa ra theo thời gian thực và trên nền tảng dữ liệu đồng nhất. 

Các công ty dược đã chi tổng cộng hơn 100 tỷ USD cho R&D mỗi năm, bất kỳ cải thiện nào về hiệu suất - dù nhỏ - cũng mang lại giá trị khổng lồ. Do đó, các tập đoàn lớn đã nhanh chóng vào cuộc: Genentech của Roche hợp tác với NVIDIA để đẩy nhanh phát triển thuốc bằng AI; Sanofi trở thành hãng dược đầu tiên tích hợp AI vào R&D, bắt tay với Exscientia trong lĩnh vực ung thư và miễn dịch, đồng thời xây dựng liên minh với OpenAI, Formation Bio và nhiều đối tác khác nhằm rút ngắn thời gian thử nghiệm lâm sàng. 

Tuy nhiên, điều có thể thay đổi toàn bộ cuộc chơi không phải là AI chỉ phân tích dữ liệu, mà là những hệ thống AI có khả năng đi sâu vào quá trình R&D lẫn sản xuất và “trực tiếp hành động”. Một ví dụ nổi bật là startup Therapi AI của Đài Loan, đơn vị đang tìm cách đưa vào ngành dược các “tác nhân AI” có thể vận hành trong thực tế. Những tác nhân này biến AI từ một cố vấn thụ động thành một “người vận hành” ngay trên dây chuyền sản xuất, với vai trò cụ thể như nhận diện nhanh các dòng tế bào tiềm năng cao hoặc hỗ trợ rà soát tuân thủ quy định. Nhờ mô hình không tập trung và không lưu trữ dữ liệu, các nhà nghiên cứu có thể truy cập thông tin từ nhiều hệ thống mà không phải lo lắng về rủi ro an ninh mạng. 

Một trong những điểm mạnh lớn nhất của xu hướng này đó là sự chuyển dịch từ mô hình sản xuất theo mẻ truyền thống sang sản xuất liên tục. Sự chuyển đổi này xuất phát từ nhu cầu tăng hiệu quả, giảm chi phí và nâng cao chất lượng sản phẩm. Sản xuất liên tục không chỉ giúp rút ngắn thời gian sản xuất mà còn cho phép kiểm soát chất lượng theo thời gian thực, giảm lãng phí và tạo ra sản phẩm ổn định hơn. Các công ty thường áp dụng công nghệ này ở các công đoạn như chuẩn bị - mở rộng dòng tế bào, lọc, pha chế dung dịch hay thực hiện các phản ứng hóa học và enzym. 

“Điểm cốt lõi của sản xuất liên tục là khi bạn đạt được một quy trình ổn định, vận hành ở trạng thái cân bằng thì chất lượng sản phẩm sẽ được đảm bảo. Protein đi ra khỏi lò phản ứng sinh học nhanh hơn rất nhiều. Thay vì nằm trong lò 14 đến 20 ngày như quy trình truyền thống, giờ đây protein được đưa ra mỗi ngày, không bị ‘ngâm’ trong các sản phẩm phụ trước khi xử lý. Việc tinh sạch diễn ra theo thời gian thực, giúp chất lượng cao hơn và cho phép kiểm soát tốt hơn toàn bộ dòng sản phẩm”, ông Peter Walters - chuyên gia về liệu pháp tiên tiến - cho biết. 

Không chỉ dừng lại ở sản xuất liên tục, các doanh nghiệp dược đang đầu tư mạnh vào AI và phân tích dữ liệu để nâng cao năng lực sản xuất. Những công nghệ này giúp dự đoán bảo trì, tối ưu hóa quy trình và cải thiện quản lý chuỗi cung ứng, qua đó rút ngắn đáng kể vòng đời phát triển thuốc. Một lĩnh vực đang được áp dụng rộng rãi là công nghệ cảm biến đo trực tuyến (inline sensor) để phân tích và phê duyệt lô sản xuất theo thời gian thực. Theo khảo sát, 40% doanh nghiệp đã sử dụng công nghệ này và thêm 38% dự kiến sẽ triển khai trong vòng 5 năm tới. 

Nhiều công ty dược phẩm cho biết việc đưa mô hình AI vào quy trình giúp giảm đáng kể chi phí sàng lọc dòng tế bào và rút ngắn vòng đời R&D lên đến nhiều lần. Với các công ty sản xuất, đây không chỉ là bước tăng năng suất mà còn là yếu tố quyết định khả năng nhận thêm đơn hàng, mở rộng quy mô. 

Các công ty khởi nghiệp cũng không nằm ngoài cuộc chơi. Tháng 8/2025, startup Chai Discovery (được hậu thuẫn bởi OpenAI) huy động 70 triệu USD, nâng định giá lên khoảng 550 triệu USD để phát triển các ứng dụng AI giúp tăng tốc tìm kiếm thuốc mới và đối phó bệnh tật. Tháng 5/2025, Pathos AI Inc., một startup dùng AI để phát triển các thuốc điều trị ung thư thế hệ mới, gọi vốn thành công 365 triệu USD. 

Chuyển đổi số trong ngành dược ngày nay không còn là bài toán “nên làm hay không”, mà là cuộc chạy đua xem ai thực hiện nhanh hơn và hiệu quả hơn. Theo một nghiên cứu của Towards Healthcare, thị trường Dược phẩm 4.0 toàn cầu đạt giá trị 12,76 tỷ USD vào năm 2024 và dự kiến sẽ tăng vọt lên 72,58 tỷ USD vào năm 2034, tức tăng trưởng bình quân khoảng 19% mỗi năm trong suốt giai đoạn dự báo. 

Ông Matt Cheng, nhà sáng lập của Cherubic Ventures nhận định trong một bài viết trên Technode rằng trong thập kỷ tới, làn sóng này sẽ viết lại luật chơi của ngành dược và quyết định ai là người dẫn đầu trong cuộc cạnh tranh mới. 

Các thách thức 

Một trong những nỗi lo của các công ty khi ứng dụng AI đó là liệu họ có đáp ứng yêu cầu của cơ quan quản lý hay không. Ngành dược phải liên tục cập nhật để tuân thủ với các hướng dẫn từ FDA và Cơ quan Dược phẩm châu Âu (EMA), đảm bảo mọi công nghệ mới đều đáp ứng tiêu chuẩn khắt khe về chất lượng và an toàn - điều này đòi hỏi họ phải chủ động làm việc với cơ quan quản lý ngay từ đầu. 

Tuy vậy, trong bài thuyết trình tại INTERPHEX 2025 với chủ đề Tương lai của sản xuất sinh học, ông Peter Walters lưu ý rằng không phải nỗi lo nào liên quan đến cơ quan quản lý cũng có cơ sở. “FDA từng tiến hành một cuộc đánh giá nội bộ, so sánh hồ sơ đăng ký theo phương pháp sản xuất theo mẻ truyền thống và hồ sơ sản xuất liên tục hoàn chỉnh. Họ phát hiện rằng thời gian phê duyệt trung bình nhanh hơn ba tháng với sản xuất liên tục, và thậm chí nhanh hơn bốn tháng để đưa sản phẩm ra thị trường sau khi phê duyệt,” ông nói, qua đó phản bác quan điểm cho rằng cơ quan quản lý là rào cản lớn trong việc chuyển đổi từ sản xuất theo mẻ sang sản xuất liên tục. 

Bên cạnh đó, ông Walters cho hay nỗi lo khi triển khai AI trong môi trường chịu quy định chặt chẽ là điều dễ hiểu, nhưng thực tế không có nghĩa là các công ty có thể “giao toàn quyền” cho máy móc. Theo ông, AI trong ngành dược hoạt động giống như các hệ thống cơ khí thông minh, có khả năng tự giám sát và phát hiện vấn đề trước khi chúng xảy ra. Trong các công đoạn sản xuất phức tạp, con người vẫn giữ vai trò quyết định cuối cùng, còn AI đóng vai trò hỗ trợ, cung cấp phân tích và gợi ý để giúp quá trình ra quyết định chính xác và nhanh hơn. 

Ngoài ra, một khảo sát gần đây của ISPE cho thấy rào cản lớn nhất đối với quá trình chuyển đổi số trong ngành dược không nằm ở chi phí, năng lực kỹ thuật hay quy định pháp lý, mà lại xuất phát từ chính văn hóa nội bộ doanh nghiệp. Cụ thể, sự thiếu hợp tác giữa các bộ phận khiến việc kết nối các hệ thống thông tin và thiết bị hiện đại trở nên rời rạc và kém hiệu quả. 

Trong thời gian tới, ông Walters nhấn mạnh tầm quan trọng của sự hợp tác giữa doanh nghiệp, cơ quan quản lý và các nhà cung cấp công nghệ để thúc đẩy tiến bộ thực chất trong quá trình chuyển dịch sang Dược phẩm 4.0. Ông nhận định các công ty nên dành thời gian thực sự để đầu tư vào việc chuyển đổi. “Trong bối cảnh đó, các startup lại có lợi thế đặc biệt: họ không phải chịu gánh nặng từ hạ tầng cũ và có thể triển khai công nghệ mới nhanh hơn nhiều so với các nhà sản xuất quy mô lớn”, ông cho biết. 

Nguồn: Technode,Bioprocessonline, PharmTech 

Bài đăng KH&PT số 1372 (số 48/2025)