Một bước tiến đầy hứa hẹn trong điều trị ung thư đường tiêu hóa đã được ghi nhận khi các nhà nghiên cứu tại Đại học Minnesota công bố kết quả tích cực từ thử nghiệm lâm sàng đầu tiên trên người sử dụng công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR/Cas9.
Công trình này, đăng tải trên tạp chí Lancet Oncology, mở ra triển vọng cho những bệnh nhân mắc ung thư ở giai đoạn tiến triển – đặc biệt là những trường hợp mà các phương pháp điều trị hiện tại gần như không còn hiệu quả.
Theo bác sĩ Emil Lou, chuyên gia ung thư tại Trường Y thuộc Đại học Minnesota, đây là lần đầu tiên liệu pháp từ phòng thí nghiệm được đưa vào thử nghiệm thực tế lâm sàng với mục tiêu giúp hệ miễn dịch nhận diện và tiêu diệt tế bào ung thư một cách chính xác hơn. Trong bối cảnh ung thư đại tràng giai đoạn IV vẫn được xem là không thể chữa khỏi, phương pháp này mang lại hy vọng thực sự.
Trọng tâm của nghiên cứu là việc sử dụng công nghệ CRISPR/Cas9 để chỉnh sửa một loại tế bào miễn dịch đặc biệt – tế bào lympho xâm nhập khối u (TIL). Các nhà khoa học đã vô hiệu hóa một gen có tên CISH, vốn được xem là "rào cản" khiến tế bào T không thể nhận diện chính xác các khối u. Khi CISH bị loại bỏ, các TIL trở nên nhạy bén hơn trong việc phát hiện và tiêu diệt tế bào ung thư.
Thử nghiệm được tiến hành trên 12 bệnh nhân ung thư đường tiêu hóa giai đoạn cuối có di căn cao. Phản ứng tích cực đã xuất hiện ở một số bệnh nhân, trong đó một trường hợp đặc biệt cho thấy khối u biến mất hoàn toàn và không tái phát trong hơn hai năm sau điều trị. Điều quan trọng là không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào liên quan đến việc chỉnh sửa gen được ghi nhận, cho thấy tính an toàn của phương pháp này.
Khác với các liệu pháp điều trị ung thư hiện nay vốn yêu cầu dùng thuốc định kỳ hoặc kéo dài, chỉnh sửa gen theo phương pháp của nhóm nghiên cứu Minnesota được thực hiện một lần duy nhất, nhưng hiệu quả có thể kéo dài lâu dài do được tích hợp trực tiếp và vĩnh viễn vào tế bào T của bệnh nhân.
Tiến sĩ Branden Moriarity, người đồng dẫn đầu nghiên cứu, cho biết rằng việc chỉnh sửa CISH là điều không thể thực hiện bằng phương pháp điều trị truyền thống do đặc điểm hoạt động nội bào của gen này. Vì vậy, nhóm đã phải dựa vào CRISPR như một công cụ để vượt qua giới hạn kỹ thuật trước đây. Đồng nghiệp của ông, Tiến sĩ Beau Webber, nhấn mạnh rằng phương pháp này không chỉ tối ưu hóa hiệu quả mà còn đơn giản hóa quy trình, khi toàn bộ quá trình chỉnh sửa được hoàn tất chỉ trong một bước duy nhất.
Đặc biệt, nhóm nghiên cứu đã thành công trong việc tạo ra hơn 10 tỷ TIL đã chỉnh sửa mà vẫn đảm bảo khả năng nhân nuôi số lượng lớn trong môi trường đạt chuẩn lâm sàng – điều chưa từng được thực hiện trước đó. Tuy nhiên, thách thức vẫn còn tồn tại khi chi phí sản xuất cao và quy trình phức tạp cản trở khả năng ứng dụng rộng rãi ngay lập tức.
Trong thời gian tới, nhóm nghiên cứu đang tiếp tục làm rõ vì sao một số bệnh nhân có phản ứng mạnh với liệu pháp trong khi những người khác thì không. Mục tiêu là điều chỉnh và hoàn thiện phương pháp để mở rộng cơ hội điều trị cho nhiều bệnh nhân ung thư đường tiêu hóa hơn nữa.
ptphuc (T/h)
